پروفیلاکسی یعنی درمان به منظور جلوگیری از ظهور و توسعه علایم بالینی بیمار هموفیلی A و B  نوع شدید .

چون در بیماران هموفیلی با سطح فعالیت فاکتور ۱ تا ۵ درصد مشکلات مزمن مفصلی کمتر است ، بنابراین پروفیلاکسی باید در زودترین زمان ممکن آغاز شود .

در این روش درمانی ، جایگزین کردن منظم فاکتورهای انعقادی با تناوب مشخص ( ۲ تا ۳ بار در هفته ) و مقدار معین (۲۵ تا ۴۰ Iu/kg) در بیماران هموفیلی نوع شدید که خونریزی های مکرر و خود به خود ، به ویژه در عضلات ومفاصل دارند ، انجام می شود .

برای این منظور لازم است سطح خونی FIX و FVIII همواره بالای ۲ تا ۵ درصد طبیعی نگهداری شود . با حفظ این سطح فاکتور (۲% تا ۵% ) ، هموفیلی نوع شدید تبدیل به هموفیلی نوع متوسط می شود ( سطح فاکتور ۱% تا ۵%) چون در بیماران هموفیلی نوع متوسط مشکلات مفصلی مزمن کمتر است و ضمناً خونریزی خود بخود نیز ندارند و می توانند فعالیت های روزمره خود را به خوبی انجام دهند  .

پروفیلاکسی (پیشگیری درمانی) می تواند به صورت طویل المدت یا کوتاه مدت اجرا شود .

امیدواریم با رایج شدن این روش درمانی ، افراد مبتلا به هموفیلی نوع شدید بتوانند از لحاظ فیزیکی و اجتماعی زندگی طبیعی داشته باشند .

البته این نوع درمان با درمان متداول در بیماران هموفیلی ، یعنی درمان عنداللزوم مغایر است .

در درمان عنداللزوم همزمان با خونریزی عضوی ، فاکتور انعقادی تزریق می شود متأسفانه در اغلب موارد به علت تأخیر در درمان ، مشکلات رفت و آمد به مراکز درمانی و متناسب نبودن مقدار و دفعات تزریق با شدت و وسعت خونریزی ، تعداد کمی از بیماران هموفیلی تا رسیدن به سن رشد و نوجوانی ، مفصل های سالم و طبیعی دارند همچنین خونریزی های مکرر مفصلی در سنین متوسط عمر باعث آرتریت و تخریب مفصل و محدودیت حرکتی و در نتیجه ، وابسته شدن بیمار به عصا یا صندلی چرخدار می شود .

نتیجه بررسی های انجام شده در دو کشور امریکا و سوئد که از حدود ۳۰ سال قبل به وسیله پروفسور L-Aledort در نیویورک و پروفسور IM Nilson در مالمو آغاز شد ، نشان می دهد که کلیه بیماران جوان هموفیلی نوع شدید که مهار کننده علیه فاکتور ۸ و ۹ انعقادی دارند ، می توانند با این روش درمان شوند و نتیجه این درمان ، کاهش ضایعات مفصلی و جلوگیری از معلولیت در آینده خواهد بود .

درمان باید از سنین پایین و شروع فعالیت طفل ، یعنی حدود ۱ تا ۲ سالگی انجام شود .

مطالعه نشان داده است که اگر پروفیلاکسی با مقدار کافی (۲۵ تا ۴۰ Iu/kg) و تناوب مشخص ( ۲ تا ۳ بار در هفته ) از ۱ تا ۲ سالگی شروع شود ، همیشه سطح فاکتور FIX و FVIII را بالای ۱% طبیعی نگاه می دارد و در حقیقت ، آسیب مفصلی و خونریزی خود به خود را متوقف می کند .

پیشگیری درمانی باید از ۱ تا ۲ سالگی حتی ۶ ماهگی شروع شود و تا ۱۸ الی ۲۰ سالگی ادامه داشته باشد .

مقدار تزریق فاکتور برای پیشگیری درمانی در هموفیلی A  :

۲۵ تا ۴۰ Iu/kg سه بار در هفته

مقدار  تزریق فاکتور برای پیشگیری در هموفیلی B :

۲۵ تا ۴۰ Iu/kg دو بار در هفته

درمان باید در خانه انجام شود .

البته ماه های اول والدین از تزریق در منزل وحشت دارند ولی به تدریج باید روش صحیح تزریق به آنها یا یکی از نزدیکان آموزش داده شود . غالبا در ۱۰ الی ۱۲ سالگی کودک عمل تزریق را خودش انجام می دهد .

بیمار باید دوبار در سال برای معاینه و آزمایش های ضروری به مراکز درمانی هموفیلی مراجعه کند . اندازه گیری سطح فعالیت فاکتور قبل و بعد از تزریق ، معاینه های عمومی ، معاینه های ارتوپدی برای بررسی وضعیت مفاصل و بررسی های رادیولوژی برای تعیین وضعیت مفاصل قبل و بعد درمان ، انجام آزمایش های لازم از قبیل هپاتیت B و C و آزمایش Anti HIV و آزمایش مخصوص آنتی بادی بر علیه فاکتور ۸ و ۹ و … هر ۶ ماه یکبار لازم است فواصل و مقدار تزریق فاکتور برحسب سن ، وزن و نیمه عمر فاکتور IX و VIII باید مشخص شود .

البته لازم به یادآوری است که این سطح از جانشینی فاکتورها (۱تا۵ درصد) نمی تواند از خونریزی های غیرطبیعی در اثر ضربه و فشار جلوگیری کند . این بیماران در وضعیت پیشگیری درمانی ، هنوز بیمار هموفیلی نوع متوسط (۱تا۵ درصد) هستند و این سطح فاکتور فقط می تواند از بروز خونریزی های خود بخود و آسیب های وارده به مفاصل در فعالیت های روزانه ، ورزش های معمولی ، دویدن ، بازی کردن و فیزیوتراپی شدید جلوگیری کند تا بیمار وضعیت نسبتاً طبیعی داشته باشد .

پیشگیری درمانی بموقع در کودکی مفاصل را از صدمه و ضایعات هموفیلیک حفظ می کند . همچنین در افراد بالغ که کم و بیش دچار ضایعات مفصلی شده اند ، می توان با درمان پیشگیری کوتاه مدت و فیزیوتراپی و ورزش از بروز خونریزی های بیشتر و توسعه عوارض خونریزی جلوگیری کرد .

به طوری که با شروع درمان درد مفاصل کم می شود ، خونریزی تکرار نمی شود و قدرت عضلانی بهبود می یابد . آنچه مسلم است مفاصل بیمار هموفیلی را به زحمت می توان برای همیشه سالم و طبیعی نگاه داشت . با پیشگیری درمانی ، ضایعات مفصلی هموفیلی بسیار کم می شود ، به طوری که در بررسی ۲۱ بیمار هموفیلی A که ۳ تا ۱۲ سال داشتند و درمان آنها از ۱ تا ۲ سالگی با میزان ۲۵ تا ۴۰ Iu/kg و سه بار در هفته صورت گرفته بود ، و همیشه درست قبل از تزریق بعدی میزان فاکتور آنها ۱ تا ۵ درصد طبیعی بود، هیچ گونه خونریزی خود به خود وجود نداشت و مشکلات رادیولوژی و ارتوپدی کلیه مفصل های آنها حدود صفر بود و قادر به ادامه زندگی کاملاً طبیعی بودند و ساعات غیبت از مدرسه آنها کاملاً طبیعی و حتی کمتر از همسن و سالهای خود بود ، یادآوری می شود که بیماران هموفیلی با هموفیلی نوع شدید بدون پیشگیری درمانی معمولاً در ۳۰ تا ۳۵ سالگی دچار خونریزی خود به خود مفصلی می شوند .

“” امیدواریم که با رایج شدن این روش درمانی، افراد مبتلا به هموفیلی شدید بتوانند از لحاظ فیزیکی و اجتماعی زندگی طبیعی داشته باشند “”

در گروه بررسی شده دیگر که اکنون ۲۱ تا ۳۵ سال دارند ، شروع پیشگیری درمانی ، از ۳ تا ۱۳ سالگی شروع شده است و بسیاری از آنها قبل از شروع درمان خونریزی های مفصلی داشته اند در این گروه بعد از درمان تعداد متوسط خونریزی مفصلی سالانه آنها حدود ۵ مورد گزارش شده است در مقایسه بین دو گروه درمان شده با روش درمان پروفیلاکسی با همسن و سالهای خود که درمان پروفیلاکسی نشده بودند و فقط هنگام خونریزی درمان می شدند تفاوت واضحی بود ، گروه درمان نشده شدیداً ناتوان بودند .

عملاً کیفیت زندگی در بیماران هموفیلی با روش درمانی پروفیلاکسی بهبود می یابد و به حد طبیعی می رسد ضمناً شیوع عوارض در درمان پروفیلاکتیک بالاتر از درمان عنداللزوم نیست و طبق بررسی های انجام شده فقط ۱۰% بیماران دچار مهار کننده بر علیه فاکتور ۸ تا ۹ شده اند (معادل ایجاد مهارکننده در درمان عنداللزوم و متداول)

همچنین در ایجاد عفونت های ویروسی (هپاتیت و HIV ) حاصل از دریافت فاکتورهای انعقادی با سایر بیماران هموفیلی تفاوتی نداشت .

خلاصه اینکه اگر درمان پروفیلاکسی را با مقدار بالای فاکتور IX و VIII از ۱ تا ۲ سالگی شروع کنیم ، سطح خونی فاکتور IX و VIII را برای تمام ساعات شبانه روز بالای ۱% نگاه می دارد و خونریزی های خود بخود و آسیب های مفصلی را در حقیقت متوقف می سازد .

هدف از درمان در منزل

• جلوگیری از خونریزی های خودبخود و پیشرفت خونریزی و درمان سریع در شروع خونریزی
• صرفه جویی در وقت و هزینه برای انتقال بیمار به بیمارستان
• جلوگیری از هزینه های بیمارستانی
• کاهش ساعات غیبت از مدرسه یا کار
• دادن استقلال و اتکا به نفس و آزادی عمل بیشتر برای انجام کارهای روزمره و برخورداری از زندگی طبیعی

مشکلات پروفیلاکسی

• یافتن رگ در بچه های کوچک مسئله مهمی است البته اخیراً در مراکز پیشرفته درمانی که درمان پروفیلاکسی رایج است با استفاده از روش Port A cath و با قرار دادن دایمی کانتر کوچکی زیر پوست قفسه و وصل کردن آن به عروق بزرگ ، فاکتور ۸ و ۹ را به راحتی تزریق می کنند و در صورتی که عوارضی نداشته باشند می توان برای امر تزریق ، سالها از آن استفاده کرد . (Port A cath ممکن است عفونی یا مسدود شود )
• بیمارانی که دچار مهارکننده بر علیه فاکتور ۸ یا ۹ هستند نمی توانند با این روش درمان شوند .
• قیمت زیاد و مشکلات تهیه و نگهداری فاکتور انعقادی و تأمین نیاز سالانه بیمار کار راحتی نیست .
• بالا بودن هزینه درمان پروفیلاکسی بخصوص در سال های اول برای خانواده سنگین و مشکل آفرین است .

البته باید گفت که : این ازدیاد قیمت پیشگیری درمانی در دوران کودکی باعث می شود تا مخارج بستری شدن در بیمارستان ، مشکلات مفصلی ، هزینه تعویض مفصل ، معلولیت و از کار افتادگی در سنین رشد و نوجوانی کم شود ، غیبت از کار و تحصیل و عقب افتادگی های اجتماعی و مشکلات روحی بیمار به چشم نخورد و در نهایت ، هزینه پیشگیری درمانی بیشتر از درمان متداول (عنداللزوم) نباشد .

نتیجه

پروفیلاکسی طویل المدت برای بیماران هموفیلی نوع شدید بخصوص اگر از دوران کودکی با شروع فعالیت کودک (۱تا۲ سالگی ) انجام شود . می تواند مفاصل را از صدمه و ضایعات هموفیلیک حفظ کند .

ضمناً در افراد بالغ که کم و بیش دچار ضایعات مفصلی شده اند می توان با درمان پروفیلاکسی کوتاه مدت همراه با فیزیوتراپی و ورزش از بروز خونریزی های خودبخود جدید و پیشرفت ضایعه و درد مفصلی جلوگیری کرد .

این شیوه درمانی به بیماران اجازه می دهد تا از لحاظ شخصی ، اجتماعی ، اقتصادی و روحی زندگی طبیعی داشته باشند.

به نقل از فصلنامه فرهنگی ، علمی و اجتماعی زندگی نشریه کانون هموفیلی ایران سال دوم شماره پنجم ویژه بهار و تابستان ۷۶  – خانم دکتر منیژه لک

بازدید: 3091