مقدمه :

طی پنج ساله گذشته هر روز شاهد انتشار اخبار امیدوار کننده در حوزه هموفیلی بوده ایم که نوید دهنده درمان های نوین و زندگی بهتر و با کیفیت تر برای بیماران هموفیلی هستند. افزایش امید به زندگی در بیماران هموفیلی و نزدیک شدن آنها به طول عمر طبیعی عموم جامعه در کشورهای مختلف در صدر اخبار امیدوار کننده سال های اخیر قرار دارد .

واقعیتی که باعث شده مدیریت بیماری های شایع میانسالی و سالمندی یکی از چالش های جدی حوزه هموفیلی شود و توجه محققین را بخود جلب نموده است . در حوزه تشخیص نیز فدراسیون جهانی هموفیلی با توجه به اختلالات انعقادی در زنات تلاش نمود توجه ۱۳۴ کشور عضو این فدراسیون ، از جمله کانون هموفیلی ایران ، را به شنیده شدن صدای زنان و دختران مبتلا به اختلالات انعقادی جلب نماید . جمعیتی که دسترسی شان به حوزه درمان در سایه عدم تشخیص بسیار ناچیز بوده و نیازمند توجه اساسی است .

سال گذشته برنامه روز جهانی هموفیلی در ایران به شنیده شدن صدای زنان و دخترانی معطوف گردید که نمایندگان آنها با لباس های محلی از استان های مختلف در این مراسم شرکت نمودند .

در سال ۲۰۱۸ نیز شعار فدراسیون جهانی توجه به تبادل دانش میان افراد درگیر در عرصه هموفیلی است .

در این راستا نوشتار زیر خواهد کوشید که تازههای هیجان انگیز درمان هموفیلی را در سه حوزه واکاوی نماید ، تازه هایی که خبر از ” انقلاب در درمان هموفیلی ” می دهند :

الف : تحقق رویای ژن درمانی در هموفیلی

در سال ۱۳۹۶ به مناسبت روز جهانی هموفیلی ، کانون هموفیلی ایران افتخار آن را داشت که میزبان پروفسور تادنهام و همکار ایرانی او از اعضای فعال یکی از تیم های محقق ژن درمانی هموفیلی باشد .

بیماران هموفیلی ایرانی به ویژه بیمارانی که از کمبود فاکتور ۹ رنج می برند از نزدیک توانستند در جریان این تحول بزرگ قرار بگیرند. در مطالعات انجام شده تا کنون بیماران شرکت کننده پس از درمان از وضعیت هموفیلی شدید به وضعیت خفیف تغییر یافته اند . با اعلام نتایج موفقیت آمیز این پروژه یکبار دیگر افسوس خوردیم که دو بیمار هموفیلی ایرانی به علت عدم صدور روادید توسط دولت انگلیس، از فرصت بهره مندی از این روش درمانی محروم شدند .

ب : تحول در تولید داروهای نوترکیب ( تحول کمی با تولید ویال های بزرگتر تا ۳۰۰۰ واحدی ، تحول کیفی با افزایش نیمه عمر فاکتور ۸ )

داروهای نوترکیب گذشته از آنکه تحولی اساسی در دسترسی به منابع دارویی محسوب می شوند و تضمین کننده ایمنی محصولات انعقادی نیز هستند ، بستر مناسبی برای تولید داروهایی با پلاسمایی به صورت ویال های ۲۵۰، ۵۰۰، ۱۰۰۰ واحدی تولید می شوند، اما داروهای نوترکیب این مرزها را شکستند و با تولید ویال با ۳۰۰۰ واحد فاکتور ۸ زمینه درمان های سهل تری را به خصوص برای بزرگسالان فراهم کردند .

متأسفانه بیماران هموفیلی ایرانی هنوز از این دستاورد بی بهره اند . در ایران هنوز با کج سلیقگی ویال ۲۵۰ واحدی به بزرگسالان عرضه می شود .

تولید کنندگان داروهای نوترکیب در ایران هنوز فاکتور ۷ را یک میلی گرمی تولید می کنند و فاکتور ۸ ایرانی که دو سال پیوسته به بازار ارائه می گردد ، در ویال های ۵۰۰ واحدی استفاده می شود .

افزایش ظرفیت ویال ها با تسهیل فرایند تزریق ، کیفیت زندگی بیماران را بهبود می بخشد .

در این حوزه موفقیت های بزرگی به دست آمده است از آنجمله تولید داروهای با طول عمر طولانی تر و طبعاً کاهش دفعات تزریق .

امیدواریم که این دسته از داروها نیز به زودی در اختیار بیماران هموفیلی و مبتلایان به اختلالات انعقادی قرار گیرند .

ج : تولید داروهای بیولوژیک غیرفاکتور با نیمه عمر طولانی و امکان تزریق زیرجلدی

تولید موفق این دارو که در واقع عملکرد فاکتور ۸ را در بدن تقلید می کند در شرکت دارویی رش (Roche) به سرانجام رسیده و پس از مطالعات بالینی موفق به اخذ تأییدیه سازمان غذا و داروی امریکا گردیده است .

این دارو به علت نیمه عمر یک هفته ای و امکان تزریق زیرجلدی هیجان زیادی را ایجاد نموده و ضرورت دارد سازمان غذا و داروی ایران نیز زمینه های ورود این دارو به بازار ایران را فراهم نماید .

مطالعات بالینی نشان داده که حتی در بیمارانی که نیازمند تزریق مکرر فاکتورهای میانبر مانند فایبا بوده اند تزریق زیر جلدی این دارو به صورت هفته ای یک بار توانسته است به میزان قابل توجهی دفعات خونریزی را کاهش دهد .

بی تردید در صورت تأیید نتایج ، این یک انقلاب درمانی است . موفقیت دارو باعث شده تا در مطالعات جدیدتر تولیدکنندگان آن به استفاده از این دارو در بیمارانی که مهار کننده ندارند نیز روی آورند .

” رویاهای بیماران به خصوص کودکان در سایه پیشرفت علم در حال تحقق است ”

بازدید: 1842